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先天性黑曚患儿基因治疗后结果如何

时间:2018-05-30 15:48来源:厦门眼科中心编辑:lin浏览:

【文章导读】作为历史上头一个FDA批准的基因疗法,Luxturna基因疗法治疗后的结果也就成为万众瞩目的焦点。厦门眼科中心眼科研究所副所长庞继景教授给出了解答。

  今年3月份,美国麻省眼耳鼻喉科医院的视网膜外科医生使用基因治疗药物Luxturna开始商业治疗LCA2患者。作为头一个FDA批准的基因疗法,Luxturna基因疗法治疗后的结果也就成为万众瞩目的焦点。
 
  那么,先天性黑曚患儿Luxturna基因疗法治疗后结果如何?厦门眼科中心眼科研究所副所长庞继景教授(在线咨询给出了解答。
 
  2018年3月20日,患有Leber先天性黑曚(RPE65基因突变)的13岁的男孩Jack Hogan成为头一个接受Luxturna治疗的幸运患者。花费85万美金(医疗保险帮助支付/分期付款)。
 
  这例治疗是在美国的波士顿进行,Jack的注射是由麻省眼耳医院实施。一周内先后接受了双眼的基因注射治疗。注射物是包含RPE65基因片段的数十亿个AAV病毒载体,注射物由一个非常细的针头注射到患者的视网膜下腔。
 
  5月24日,Jack前往医院复查,视力与术前相比已经出现了很大的提高。Jack表示他以前在课堂上看不清楚老师在黑板上写的字,晚上天黑之前必须回家,因为暗环境下他也看不清楚。而当他返回学校上课时,他惊奇的发现,他可以看清楚老师写的每一个字,晚上也可以和小伙伴们参加骑自行车活动了,他不敢相信Luxturna在他身上的表现如此之快。
 
  可以说,Jack术后两个月的结果是非常鼓舞人心的,他是幸运的。

  庞继景教授出诊安排
 
  时间:每周三上午:8:00—12:00
 
  地点:厦门眼科中心大楼1号楼5楼5号诊室
 
  注意:咨询日当周的周一上午(8:00)或下午(2:30)需要提前到陈龙龙住院医生处挂普通号进行各项检查。(需要进行两天才能完成的眼底照相、OCT、ERG、VEP、光敏感度、视野等各项辅助检查)

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